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Target & Diseases

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타겟과 조직재생 기능 소실 질환

신약개발 타겟;  CXXX5-Dishevelled PPI
타겟 질환; 비알콜성지방간염, 당뇨, 비만, 탈모/대머리, 피부노화, 상처 (당뇨병성 창상 포함)

우리 몸은 다양한 신호전달계들의 활성화와, 이후 활성을 원상복구 시키는 음성조절시스템(negative feedback regulation system)에 의해서 항상성을 유지한다. 윈트신호전달계는 대표적인 줄기세포활성화 신호전달계이며, 이를 통해 질병이나 사고에 의해서 손상된 조직이 복구 회복된다.

윈트신호전달계는 정상적인 대사, 상처치유, 발모, 골 형성 등에 중요한 역할을 수행하며, 재생기능이 손상된 비알콜성지방간염, 당뇨, 비만과 같은 대사질환환자의 대사관련 조직과 노화된 조직, 대머리 등의 피부조직에서 윈트신호전달계 활성이 저하되어 있다.

㈜씨케이리제온에서 타겟질환으로 밝힌 재생기능이 소실된 환자의 경우 CXXC5라는 윈트신호전달계의 음성되먹임인자가 과발현 되어, 세포질에서 Dishevelled (Dvl) 이라는 윈트신호전달계 윗 단계에서 작용하는 단백질에 결합을 하여 윈트신호가 억제되어 질환이 발생함을 확인하였다.
개발을 추구하는 후보물질들인 CXXC5-Dvl 결합을 제어하는 펩타이드의 경우 질환에서 저하된 윈트신호전달계의 활성도를 회복시켜서 재생성 치료 효과를 나타낸다.

줄기세포활성화를 통한 및 조직재생에 있어서 핵심적인 역할을 수행하는 윈트(Wnt)신호전달계를 타겟으로 하고 있기 때문에 특히 돌연변이등에 의해 비정상적으로 억제된 윈트신호전달계를 직접 활성화시키지 않고, ‘음성되먹임인자(negative feedback regulator)’의 기능을 제어하는 방법으로 안전하게 활성화시키는 것이 플랫폼 기술이다.
타겟질환들은 CXXC5라는 윈트신호전달계 저해인자가 과발현되어 재생성기능이 소실 혹은 약화된 비만, 당뇨, 비알콜성지방간염(NASH) 등 대사질환들과 탈모 특히 모낭이 소실된 대머리, 당뇨성 족부궤양 등 미충족적 의학적수요가 큰 난치성질환들이다.

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